Le cas de la petite Pia relance le débat sur le prix des médicaments innovants

La petite Pia souffre d'une dégénérescence musculaire rare. Le prix du traitement est exhorbitant. ©teampia.be

Pia, un bébé belge de 9 mois, est atteinte d'une maladie rare. Le seul remède existant coûte près de 2 millions d'euros. Les parents ont lancé un appel à la solidarité. Plus de 900.000 personnes y ont répondu.

Zolgensma. C'est le nom du médicament le plus cher du monde. Il a été développé par Novartis. Comptez 1,9 million d'euros pour obtenir une injection. Non remboursée par la Sécurité sociale.

Impayable, pour les parents de Pia. Cette petite Belge, âgée de neuf mois, est atteinte d'amyotrophie spinale (AMS). Cette maladie génétique rare se traduit par une faiblesse et une atrophie des muscles et provoque la mort rapide de l'enfant. Elle est actuellement traitée avec du Spinraza, qui inhibe les symptômes de la maladie mais ne la guérit pas. Seul le Zolgensma le pourrait. Il répare l'ADN du malade, ce qui lui permet de survivre et de se développer.

Appel à solidarité

Face à l'urgence et au montant impayable du traitement, les parents de Pia ont lancé une campagne de récolte de fonds par SMS (en envoyant Pia au 4666) et un site internet. "Si un Belge sur dix envoie un SMS, notre fille restera en vie", a expliqué Ellen, la maman de l'enfant.

Pari presque réussi ont indiqué les parents dans la nuit de mardi à mercredi. 917.000 SMS ont été envoyés. Chaque message étant facturé 2 euros à l'envoyeur, et les opérateurs télécoms ayant renoncé à percevoir une redevance de 0,50 euro par texto, le compte est presque bon. Leur objectif est fixé à 950.000 messages. "C’est incroyable, on revit aujourd’hui. Je crois à nouveau en la bonté de l’être humain", s'est réjoui la maman de Pia, tandis que la barre des 400.000 messages venait d'être franchie. 

Chers médicaments

Les déboires des parents de la petite Pia ont relancé le débat autour du prix de certains médicaments. Du côté du cabinet de la ministre de la Santé Maggie De Block (Open VLD) on reconnaît que le prix du Zolengsma est "exhorbitant", mais l'on rappelle que tant qu'il n'a pas été homologué par l'Agence européenne des médicaments (EMA), ce médicament ne peut être remboursé par l'Inami. Or l’homologation par l’EMA prend entre deux et trois ans.

Pour tenter d’accélérer le processus, les gouvernements belge, néerlandais, luxembourgeois et autrichien ont entamé en 2016 une collaboration (appelée BeNeLuxA) au sujet des remboursements de produits pharmaceutiques. Chaque fois qu’un nouveau médicament arrive sur le marché dans un pays, ce sont plus ou moins les mêmes procédures d’évaluation et de prise de décision qui se déroulent pour la fixation de son prix et de son remboursement.

D’où l’idée de mettre en commun certaines étapes de ces procédures. Les firmes pharmaceutiques y trouvent également leur compte puisqu’elles ne doivent plus produire qu’un seul dossier de demande de remboursement. C’est par cette procédure que le Spinraza a été ouvert, depuis l’an dernier, au remboursement.

De Block appelle Novartis à faire un geste

Dans l'immédiat, la ministre De Block a proposé à Novartis d'activer un "compassionate use program" auprès de l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS). Cette procédure permet, pour des cas très urgents, d'obtenir une autorisation de délivrance pour des médicaments qui ne sont pas remboursés.

Novartis pourrait dès lors mettre à disposition de l'enfant le Zolgensma en exonérant ses parents des frais importants qu'ils devraient encourir s'ils devaient se rendre aux Etats-Unis pour obtenir le traitement permettant de sauver leur fille.

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