Les médicaments innovants coûtent-ils trop cher?

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Le cas de la petite Pia a suscité une vague de générosité en Belgique. Tout en relançant le débat sur le coût des thérapies innovantes. Mettent-elles en danger les comptes de la Sécu?

À peine une petite poignée de jours. C’est le temps qu’il aura fallu aux parents de Pia pour récolter la somme de 1,9 million d’euros, correspondant au coût, aux États-Unis, d’une injection de Zolgensma, parachuté "médicament le plus cher du monde".

Le cas de cette petite fille de neuf mois atteinte d’amyotrophie spinale (AMS) – une maladie génétique rare et mortelle se traduisant par une faiblesse et une atrophie des muscles – a ému la Flandre puis la Belgique entière. Générant une vague de solidarité qui, à coups de SMS à deux euros, permet aux parents d’espérer pouvoir changer de traitement. Pour l’heure, Pia est traitée avec du Spinraza, qui inhibe les symptômes de la maladie, mais ne la guérit pas. La famille place tous ses espoirs dans le Zolgensma, développé par Novartis, qui agit directement sur l’ADN du malade.

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Sans qu’il existe toutefois la moindre certitude. Comme le signale dans la Libre Belgique le spécialiste Laurent Servais, professeur à l’université d’Oxford et à Liège, le Zolgensma n’a pas démontré d’efficacité pour les enfants de plus de sept mois atteints d’AMS. De fait, confirme le géant pharmaceutique suisse: le Zolgensma est le plus efficace lorsqu’il intervient le plus tôt possible, sitôt le diagnostic posé. "Lorsque les symptômes apparaissent, même avec l’administration du traitement, les dommages sont irréversibles. C’est pourquoi Novartis soutient le dépistage postnatal de l’AMS."

Et puis, pour l’heure, cette thérapie génique expérimentale, également connue sous le nom de code AVXS-101, n’est pas encore disponible en Belgique. Parce que non homologuée par l’Agence européenne des médicaments (EMA), où la procédure est toujours en cours. "Nous espérons obtenir un premier avis durant le dernier trimestre de 2019", indique Novartis. Ce n’est qu’après ce feu vert européen, s’il tombe, que la firme pharmaceutique pourra entamer ses démarches belges.

"Coûts insupportables"

"L’émotion ne peut nous guider. Oui, cette situation est dramatique, mais il en existe beaucoup d’autres en Belgique."
Jean Hermesse Secrétaire général de la Mutualité chrétienne

Auprès du SPF Économie, afin de fixer le prix du traitement. "L’entreprise propose un prix sur la base d’un dossier, reprenant notamment les coûts de développement et de commercialisation, mais aussi le nombre de patients potentiels et la valeur ajoutée du médicament pour eux", explique-t-on chez pharma.be, l’association représentant l’industrie du médicament. L’entreprise propose; l’administration tranche, fixant un prix maximum.

La suite de la procédure se joue auprès de l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (Inami), où la Commission de remboursement des médicaments (CRM) émet un avis qui atterrira sur le bureau de la ministre de la Santé. "Trois critères rentrent alors en ligne de compte, poursuit-on chez pharma.be. Un: la valeur thérapeutique. Quelle est l’efficacité du médicament? Ses effets secondaires? Deux: la valeur thérapeutique relative. Quelle est la valeur ajoutée du médicament? Existe-t-il déjà sur le marché un traitement équivalent? Trois, enfin: le médicament vaut-il son prix? Il est ici question de l’équilibre entre coûts et bénéfices." Autant de questions prématurées, pour l’heure, tant que l’agrément européen n’est pas tombé. Même si Novartis dit vouloir entamer un "dialogue" avec le gouvernement, ainsi que "toutes les parties prenantes".

En attendant, le prix américain du Zolgensma a déjà fait tiquer, en Belgique – jusqu’au cabinet de la ministre en charge Maggie De Block, où on le qualifie "d’exorbitant". Outre-Atlantique, celui-ci est basé notamment sur le coût actuel du traitement de dix ans d’AMS chronique, fait valoir Novartis. "Développer un médicament nécessite en moyenne entre douze et treize ans, argumente-t-on chez pharma.be, tandis qu’un brevet dure vingt ans. Et seule une molécule sur dix mille, en moyenne, se révèle porteuse." Autrement dit, les essais fructueux financent également les impasses. "On parle d’un coût standard d’un milliard et demi pour un nouveau médicament. Et encore, il est question ici d’une thérapie génique expérimentale, dont les coûts de départ sont très élevés."

Ce qui inquiète depuis un petit temps Jean Hermesse. "Durant les cinq premiers mois, les dépenses en faveur des médicaments dits innovants ont crû de 17%; on va dépasser les deux milliards par an. Mais à ce rythme-là, ce secteur va manger toutes les marges disponibles dans le budget de la santé, avec même le risque de devoir effectuer des économies ailleurs. Alors même que de nombreux besoins ne sont pas couverts, faute de moyens. En fait, le taux de croissance de 6 à 7% du chiffre d’affaires voulu par l’industrie pharmaceutique n’est pas compatible avec ce que la collectivité décide d’allouer à l’assurance maladie, où la norme de croissance est fixée à 1,5%."

Ce n’est pas tout. Le processus de fixation des prix manque de transparence, regrette le secrétaire général de la Mutualité chrétienne. "L’Organisation mondiale de la santé estime qu’au sein des coûts de l’industrie pharmaceutique, le marketing pèse quelque 25% et la marge bénéficiaire, 20%. Par ailleurs, les firmes négocient un prix différent avec chaque État, où les coûts de production ne sont pas seuls. Le pouvoir d’achat du pays joue également, tout comme le nombre d’années de vie que peuvent gagner les patients, ou encore les dépenses de santé que devrait éviter le traitement. Cette nouvelle logique génère des coûts insupportables pour notre système de soins de santé, surtout à l’heure où l’on parle de réaliser des économies dans la Sécu."

3 questions à Laurent Ravez

Philosophe, professeur d'éthique à l'Université de Namur et membre du comité consultatif national de bioéthique.

1/ Les parents de Pia sont parvenus à récolter le 1,9 million nécessaire pour soigner leur enfant. Quel est votre sentiment à cet égard?

Le prix astronomique de certains médicaments renvoie à la survie de notre système de Sécurité sociale. Faut-il ou non prendre en charge ces médicaments? En pratique, c’est d’abord un choix politique et assumer le fait que la Sécurité sociale risquerait d’être plus en difficulté qu’elle ne l’est déjà. Car inévitablement, ce serait ouvrir la boîte de Pandore à d’autres demandes…

Plus fondamentalement, il s’agit d’un vrai choix philosophique. Nous vivons dans une société de plus en plus utilitariste qui calcule tout. Si on adopte cette posture, il faut essayer de favoriser le plus grand bien pour le plus grand nombre. Dès lors, si une maladie ne concerne qu’un très faible nombre de personnes, il paraît difficile de justifier que l’on injecte de l’argent pour ces personnes au détriment des autres.

Souvenez-vous de l’étude publiée récemment par le KCE (Centre fédéral d’expertise des soins de santé, NDLR) à propos de la position des Belges sur les soins de santé aux plus de 75 ans. Une bonne partie des Belges est favorable à l’idée de limiter les soins de santé pour ces personnes. C’est la même position que celle qui reviendrait à dire que si l’on prend en compte tous ces médicaments très chers, on risque de mettre en danger toute la société…

La santé a un prix. La formule: "la santé n’a pas de prix" est devenue complètement obsolète. Le prix d’une année de vie est quelque chose de tout à fait calculable aujourd’hui.

2/ Comment expliquez alors cet élan de générosité?

L’opinion publique, ou du moins une partie d’entre elle, a été sujette à une poussée émotionnelle. Face à ce bébé, c’est quasiment impossible de rester insensible. On se dit naturellement: mettons l’argent qu’il faut et sauvons-le. Pour autant, il ne faudrait pas se laisser emballer par une position purement émotionnelle qui relèverait de la croyance en un miracle et être sûr que ce médicament va effectivement être utile pour l’enfant, ce qui, d’après ce que j’ai lu, n’est pas certain.

3/ Il y a Pia aujourd’hui mais il y a eu précédemment des cas similaires et il y en aura d’autres encore…

Oui et si on fait appel à une solidarité classique de type Sécurité sociale, ce phénomène va vite devenir ingérable car ce genre de demandes va aller en se multipliant. Pour cette raison, il faut aussi nous inquiéter et réfléchir au jeu auquel jouent les firmes pharmaceutiques. Peut-être ces firmes cherchent-elles à appuyer sur le bouton caritatif? Peut-être jouent-elles un jeu ultralibéral? La Belgique en tant que telle a peu de poids face à ces géants pharmaceutiques. Je crois que si l’on parvenait à négocier des accords au niveau européen concernant la prise en charge de ce genre de médicaments, on aurait déjà un bon début de solution.

Propos recueillis par Serge Vandaele

 

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