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Pourquoi la thérapie génique attise l'appétit des investisseurs

©uniQure, Inc

Les rachats de sociétés spécialisées dans thérapie génique par des grands groupes pharmaceutiques se multiplient, alors que les débouchés semblent prometteurs dans le futur.

La thérapie génique prend de l’ampleur auprès des investisseurs. Ce traitement, qui consiste à introduire des gènes dans des cellules ou des tissus d’un individu pour soigner sa maladie génétique, est soudain apparu dans les radars des marchés après deux opérations de rachat d’envergure cette année. Le 5 mars, le groupe pharmaceutique suisse Roche a annoncé le rachat de Spark Therapeutics , un spécialiste américain de la thérapie génique, pour 4,3 milliards de dollars. Le titre Spark Therapeutics a bondi de 120% après cette annonce. Le 17 juin, le groupe Pfizer a indiqué le rachat d’Array Biopharma , un laboratoire américain qui développe entre autres des thérapies géniques. Le titre Array Biopharma s’est envolé de 57% après l’annonce.

La thérapie génique pose beaucoup de questions.
Frédéric Gomez
Pharmium Securities

En juin de l’année passée, le géant suisse Novartis avait acquis le spécialiste des maladies rares AveXis pour 8,7 milliards de dollars. La nouvelle filiale de la société pharmaceutique développe le zolgensma, traitement de l’amyotrophie spinale de type 1, maladie héréditaire rare de neurones de la moëlle qui conduit à une fonte musculaire et à la nécessité d’une assistance respiratoire pour les enfants atteints. Celui-ci est proposé aux Etats-Unis au prix inédit de plus de 2 millions de dollars. En mai, Novartis a reçu l’aval des autorités sanitaires américaines pour l’homologation du zolgensma outre-Atlantique. Il espère obtenir le même aval au Japon et en Europe cette année encore .

Roche, qui doit attendre le feu vert des autorités de concurrence américaines, rachète lui Spark Therapeutics pour mettre la main sur son traitement luxturna, approuvé aux Etats-Unis, qui s’adresse aux individus atteints de cécité héréditaire. Celui-ci coûte 850.000 dollars par patient. Le groupe suisse obtient également par cette transaction le développement d’un autre traitement par thérapie génique de la firme américaine, cette fois-ci de l’hémophilie, beaucoup plus fréquente.

La thérapie génique pose beaucoup de questions.
Frédéric Gomez
Pharmium Securities

Les transactions ne sont pas réservées uniquement aux sociétés américaines actives dans ce segment. Pfizer a signé une option pour racheter une société privée française de biotechnologie Vivet, spécialisée dans le traitement de la maladie de Wilson (une maladie génétique liée à une accumulation de cuivre qui atteint le foie et le système nerveux). La firme américaine Sarepta a conclu un accord de licence avec la biotech française Lysogene, qui s’est spécialisée dans le traitement du syndrome de Sanfilippo (une maladie neurologie rare et incurable). Frédéric Gomez, analyste chez Pharmium Securities, relève aussi l’importance de la compagnie néerlandaise UniQure (dont la capitalisation boursière dépasse 2,2 milliards de dollars) et la britannique Orchard Therapy (dont la capitalisation boursière atteint 1,5 milliard de dollars), qui disposent toutes les deux d’un pipeline de traitements développé.

De l’appétit des investisseurs

"La thérapie génique émerge comme thème d’investissement sur les marchés auprès d’investisseurs en quête d’innovation qui se demandent quelle sera la prochaine découverte, constate Frédéric Gomez. Dans le passé, le focus des investisseurs s’est porté sur l’oncologie. Entre les premières chimiothérapies et l’immunothérapie, beaucoup de développements positifs ont eu lieu. La survie des patients a augmenté. Beaucoup de cancers ont pu trouver un traitement. La thérapie génique offre de nouvelles perspectives dans différentes indications. C’est pourquoi l’engouement des investisseurs s’avère manifeste et que les sociétés actives dans ces traitements affichent des belles valorisations. Mais l’investisseur est connu pour ses excès. Et il n’est pas à l’abri de déception, car des dossiers de thérapie peuvent être détruits."

8,7 milliards $
Le groupe pharmaceutique suisse Novartis a mis un gros montant pour racheter la firme spécialisée dans la thérapie génique de maladies rares, AveXis.

En outre, pour les investisseurs, chaque traitement de thérapie génique ne présente pas le même potentiel de rendement, selon l’analyste. "Le potentiel dépend de la maladie. Si celle-ci s’avère une maladie orpheline, les perspectives commerciales ne sont pas les mêmes que pour l’hémophilie, qui présente une possibilité de succès commercial important, relève Frédéric Gomez. Alors, entre l’engouement des investisseurs et la réalité du marché, il y a une prise de conscience nécessaire. Car la thérapie génique pose beaucoup de questions."

Défis techniques

La thérapie génique consiste à injecter des gènes dans des tissus ou des cellules d’un individu par l’utilisation d’un vecteur qui est le plus souvent un virus rendu inoffensif. La technique suscite nombre d’interrogations. Le premier problème réside dans le virus injecté, son innocuité et sa capacité à atteindre un organe cible ou des cellules cibles. "Une fois injecté, le vecteur délivre le gène. Mais on n’est pas sûr que cela dure. Cinq ans après l’injection, peut-on encore être sûr de l’efficacité du traitement? Faudra-t-il une seconde injection dans sept à dix ans? Certains patrons de firmes l’avouent, indique Frédéric Gomez. Le principe de l’injection du vecteur, qui est un virus, sert de conduit pour disposer le gène dans l’organisme. Mais le patient risque de développer des anticorps, et l’injection menace aussi de tuer des milliers de cellules. Le risque, en injectant un second traitement, repose sur la présence d’anticorps que le patient n’aurait pas fabriqués avant la première injection, rendant la thérapie génique inefficace. Alors il reste encore plein d’inconnues sur l’approche."

Incertitudes sur le long terme

En outre, le développement des thérapies géniques se déroule sur plusieurs années, sans résultats certains. "Il est important, pour que le traitement voit le jour, de passer par des phases d’études de cinq à sept ans, ce qui est long pour les investisseurs, précise Frédéric Gomez. Dans le cas des traitements de l’hémophilie, les phases de développement prennent entre sept et dix ans. Il faut qu’au terme de cette période, le traitement fonctionne, sinon il va y avoir un problème. L’investisseur doit en prendre conscience."

Pfizer traverse actuellement une phase d’incertitude avec le développement de sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie qui touche entre 10.000 et 15.000 personnes aux Etats-Unis. La firme a dû interrompre des essais cliniques après qu’un des patients ayant reçu la plus forte dose a été admis aux soins intensifs suite à une réaction de son système immunitaire qui a détruit ses globules rouges, et entraîné des dommages à son foie. Un autre de ses patients a dû être hospitalisé pendant deux jours en raison de vomissements sévères. En outre, le groupe a développé sa méthode d’évaluation des résultats, ce qui rend difficile une évaluation externe par des médecins ou des investisseurs.

Une autre société, Solid Biosciences , a vu son cours chuter de 85% sur un an après avoir indiqué des effets indésirables de ses tests cliniques menés sur la dystrophie musculaire de Duchenne. La société américaine a dû procéder à un placement privé de 60 millions de dollars pour se renflouer.

"Les investisseurs sont très contents pour la thérapie génique, mais il y a beaucoup de candidats dans le secteur et tout le monde ne gagnera pas la course", constate Frédéric Gomez.

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